GC녹십자가 중증 헌터증후군 환자를 위한 뇌실투여형 치료제의 해외 허가 절차를 확대하고 있다.
GC녹십자(대표 허은철)는 6일 페루 의약품관리국(DIGEMID)에 뇌실투여형(Intracerebroventricular) 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’의 품목허가 신청서를 제출했다고 밝혔다. 회사는 향후 동남아시아와 중동, 중남미 등으로 허가 국가를 단계적으로 넓혀 글로벌 공급 기반을 강화한다는 방침이다.
헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상과 인지 저하 등이 나타나는 선천성 희귀질환으로, 일반적으로 남아 10만~15만 명당 1명꼴로 발생한다. 환자의 약 70%는 중추신경계 손상을 동반한 중증 형태로 진행되며, 질환 악화에 따라 인지 기능 저하와 기대 수명 감소가 나타나는 것으로 알려져 있다.
‘헌터라제 ICV’는 환자의 두개강 내에 디바이스를 삽입한 뒤 약물을 뇌실에 주기적으로 직접 투여하는 방식의 치료제다. 기존 전신 투여 치료의 한계를 보완해 중추신경계 증상 개선을 목표로 개발됐다. 약물을 뇌실로 직접 전달하는 접근법은 치료 효과를 높이는 핵심 전략으로 평가된다.
일본에서 수행된 임상시험에서는 중추신경 손상의 주요 원인 물질인 헤파란 황산(Heparan sulfate)이 유의미하게 감소했으며, 환자의 지적·신체 발달 수준을 나타내는 발달 연령이 개선되거나 안정화되는 결과가 확인됐다. 또한 5년간 장기 추적 관찰에서도 헤파란 황산 수치가 낮은 수준으로 유지됐고, 인지 기능 퇴행 지연 또는 인지 개선 효과가 관찰됐다.
현재 ‘헌터라제 ICV’는 일본과 러시아에서 상업 판매가 이뤄지고 있으며, 국내에서는 지난해 8월 식품의약품안전처에 품목허가 신청이 완료된 상태다.
이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제 ICV는 중증 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 선택지를 제시할 수 있는 혁신 치료제”라며 “희귀질환 분야의 미충족 의료 수요 해소를 위해 연구개발과 글로벌 접근성 확대를 지속하겠다”고 밝혔다.
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